Heilung mit der Gen-Schere

Vor vier Jahren gab es den Nobelpreis für die Entdeckung der CRISPR/Cas 9 Genschere. Ein Werkzeug, das es ermöglicht, einfach und präzise Gene zu verändern, um damit auch bisher unheilbare Krankheiten heilen zu können.  Eine Komponente für diese Genschere wird in Frankfurt von dem Biotech-Unternehmen Biospring hergestellt.

Sie sind zum Beispiel in PCR-Tests oder auch Vaterschaftstests zu finden. Oligonukleotide, das sind künstlich hergestellte Biomoleküle, D.N.A. Fragmente.  600 Mitarbeiter im Rhein-Main-Gebiet sind beim Unternehmen Biospring damit beschäftigt, diese Genschnipsel herzustellen.

Dr. Hüseyin Aygün, Geschäftsführer BioSpring

Es ist so, dass viele der Krankheiten, die heute existieren, auf genetische Ursachen zurückzuführen sind. Es gibt leider Gottes kaum Möglichkeiten, diese zu therapieren. Aber mit den Möglichkeiten des Genome-Editing eröffnet sich hier zum ersten Mal die Möglichkeit, solche Patienten zu behandeln und in Zukunft vielleicht sogar zu therapieren.

Und so funktioniert das gentechnische Verfahren namens Crispr/Cas. Es ermöglicht es, das Erbgut von allen Lebewesen zu verändern. Das passierte mithilfe eines Enzyms, dem sogenannten Cas 9. Es dockt an einer bestimmten Stelle der D.N.A. an, die verändert werden soll. Das Enzym funktioniert dann wie eine Schere und schneidet den Gen-Strang genau an der gewünschten Stelle durch; anschließend kann ein anderes, „gesundes“ Stück D.N.A. eingebaut werden.

Genome-Editing, die Medizin der Zukunft? In Frankfurt wird darüber gesprochen.  – Ein Treffen von Pharmazeuten, Wissenschaftlern, Unternehmern und Politikern.

Bettina Stark-Watzinger (FDP), Bundesforschungsministerin

Ja, die Entwicklung geht ja rasant, nach den Forschungsergebnissen der letzten 15 Jahre, und das ist gut so. Wir haben eine gut aufgestellte Forschungslandschaft, jetzt geht es aber darum, wirklich die Therapien zu entwickeln. Also das Wissen dann auch in die Medikamente, in die Therapien zu bringen und da unterstützen wir, indem wir genau diese Brücken bauen, zwischen Wissenschaft und den Unternehmen, die es umsetzen.

In der Pflanzenzucht wird die Genschere bereits genutzt. Durch die Erbgutveränderung werden die Pflanzen widerstandsfähiger gegen bestimmte Krankheiten. Zum ersten Mal ist CRISPR jetzt auch bei der Entwicklung eines Medikaments gegen Blutkrankheiten eingesetzt worden.

Dr. Hüseyin Aygün, Geschäftsführer BioSpring

Und zwar auf dem Gebiet der Sichelzellenanämie. Dieses Medikament ist in den USA und diversen anderen Ländern zugelassen. Wir hoffen natürlich alle, dass das auch irgendwann hier in Europa sein wird.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat bereits empfohlen, die Genschere das erste Mal als Therapie in Europa einzusetzen. Für die Experten wäre die Zulassung ein Meilenstein. Eine Therapie-Methode mit kleinen Genschnipseln, die in Frankfurt hergestellt werden.